Sah, Ini Obat Termahal di Dunia: Rp 54 Miliar Per Dosis!

Ilustrasi hemofilia B. Foto: Shutterstock

Badan pengawas obat dan makanan AS, FDA, baru saja mengesahkan obat hemofilia B. Obat terapi gen ini menjadi obat termahal di dunia saat ini, karena dipatok seharga 3,5 juta dolar AS per dosisnya atau sekitar Rp 54 miliar (kurs Rp 15.600).

Hemofilia adalah penyakit kelainan pembekuan darah, di mana pengidap akan berdarah berlebihan ketika terluka dan darah sulit membeku.

Ada dua jenis hemofilia paling umum, yakni hemofilia A (yang paling banyak), dan hemofilia B, yang lebih langka. Hemofilia B terjadi karena darah kekurangan protein khusus bernama Factor IX. Protein ini penting untuk pembekuan darah. Sementara pengidap hemofilia A memiliki darah yang kurang protein Factor VIII.

Obat miliaran rupiah yang diberi nama Hemgenix ini bekerja sebagai terapi gen. Menggunakan sebuah vektor berbasis viral (virus), obat ini membawa DNA yang sudah termodifikasi menuju hati. Sel kemudian mereplikasi DNA ini, yang kemudian menghasilkan protein pembekuan darah, Factor IX.

Berdasarkan pengujian FDA, obat Hemgenix berhasil meningkatkan pembuatanprotein Factor IX, dan menurunkan pendarahan tak terkendali hingga 50 persen. Pengobatannya meninggalkan efek samping seperti sakit kepala, flu hingga peningkatan enzim di hati.

Sebuah studi di Journal of Medical Economis tahun 2021 mengestimasi seorang pasien hemofilia B menghabiskan uang hingga 21 hingga 23 juta dolar untuk pengobatan seumur hidup, atau sekitar Rp 328 miliar hingga Rp 360 miliar.

Ilustrasi cairan intravenous Immunoglobulin. Foto: rheumatology.org

Hemofilia B

Penyakit ini disebabkan mutasi Factor IX yang terletak di kromosom X. Hemofilia A dan B lebih umum diderita laki-laki dibanding perempuan.

Mengapa? Hal ini berkaitan dengan genetik dan kromosom. Keduanya juga merupakan penyakit genetik atau keturunan. Namun ada kasus di mana pasien mendapat penyakit tapi tidak membawanya sejak lahir—seperti anomali antibodi yang menyerang protein Factor IX.

Penyakit ini terbagi atas kategori ringan, moderat, hingga parah, didasarkan aktivitas protein Factor IX. Hemofilia juga punya nama lain, seperti penyakit kekurangan Factor IX, atau penyakit Natal (Christmas disease).

Dilansir National Organization Rare Disease (NORD), 1 dari 25 ribu kelahiran bayi laki-laki berisiko terkena Hemofilia B.

Prevalensi ini lebih rendah dibandingkan hemofilia A yang memiliki probabilitas 1 di antara 5 ribu. Dilansir dari CDC, total ada 30 ribu lebih penderita hemofilia (semua jenis) di AS.

FDA menanganinya dengan memasukan hemofilia ke kategori dan skema khusus, bernama ‘orphan drug’ (obat sebatang kara). Nama tersebut diambil karena pasiennya yang sangat sedikit.

Ada insentif tambahan dari pemerintah AS untuk mendorong riset pencarian obat ini. Jika tidak, maka ‘orphan drug’ akan tertinggal dari riset obat penyakit-penyakit lain yang lebih umum.

Dengan skema ini, CSL Behring, yang membuat Hemgenix diberi insentif berupa hak ekslusif menjualnya di pasar AS dalam 7 tahun ke depan.